WASHINGTON — Proizvođač lijeka za Lou Gehrigovu bolest o kojem se mnogo raspravljalo rekao je u petak da njegova terapija nije pomogla pacijentima u velikoj studiji praćenja, ali se nije obvezao ispuniti prethodno obećanje da će povući lijek s američkog tržišta.
Uprava za hranu i lijekove odobrila je Relyvrio tvrtke Amylyx Pharmaceuticals u rujnu 2022., nakon višegodišnje kampanje zagovaranja pacijenata s amiotrofičnom lateralnom sklerozom ili ALS-om, fatalnom bolešću koja uzrokuje gubitak mišića.
Amylyx je u petak rekao da će razgovarati o svojim planovima za Relyvrio s pacijentima i FDA-om, što bi “moglo uključivati dobrovoljno povlačenje” lijeka. Rukovoditelji su u izjavi rekli da su “iznenađeni i razočarani” rezultatima i da se nadaju da će objaviti svoje planove u sljedeća dva mjeseca.
Najnovija studija tvrtke pokazala je da lijek nije usporio bolest u usporedbi s lažnim liječenjem. Lijek također nije pokazao poboljšanje ni na jednom sekundarnom mjerilu, kao što je snaga mišića.
Amylyxov lijek dio je niza lijekova za smrtonosne, degenerativne bolesti koji su posljednjih godina dobili odobrenje FDA unatoč upitnim dokazima da djeluju.
Odobrenje iz 2022. uglavnom se temeljilo na rezultatima jedne male studije u srednjoj fazi koju su kritizirali neki interni znanstvenici agencije. Vanjski odbor stručnjaka također je u početku glasovao protiv lijeka, prije nego što su ga podržali na naknadnom sastanku koji su zatražili pacijenti. U to je vrijeme Amylyx primijetio da nastavlja veću studiju praćenja više od 600 pacijenata koja će pružiti dodatne podatke o lijeku.
U vrlo neobičnom potezu, čelnici tvrtke na sastanku su regulatorima FDA-e rekli da će dobrovoljno povući svoj lijek s tržišta ako naknadna istraživanja ne potvrde da pomaže. Čini se da je ta predanost umirila savjetnike FDA-e koji su glasovali za odobrenje lijeka, unatoč upitnim podacima.
FDA nema službeni postupak za brzo izbacivanje lijeka s tržišta. To je zato što su regulatori dali Relyvrio potpuno odobrenje, a ne preliminarno odobrenje, koje se često koristi za obećavajuće, ali neprovjerene lijekove za bolesti koje je teško liječiti.
Amylyxov lijek nije se kvalificirao za tu vrstu odobrenja jer se njegove studije uglavnom temelje na upitnicima koje su prijavili pacijenti i drugim podacima koje FDA ne koristi za ubrzavanje odobravanja lijekova.
U vrijeme donošenja odluke, dužnosnici FDA-e objasnili su da je “regulatorna fleksibilnost” prikladna za odobravanje Relyvrija, “s obzirom na ozbiljnu i po život opasnu prirodu ALS-a i značajnu neispunjenu potrebu.”
ALS postupno uništava živčane stanice i veze potrebne za hodanje, govor, govor i disanje. Većina pacijenata umire unutar tri do pet godina od dijagnoze.
U mjesecima prije odluke FDA se suočila s intenzivnim pritiskom pacijenata s ALS-om, zagovornika i članova Kongresa.
Relyvrio dolazi kao prašak koji kombinira dva starija lijeka: lijek na recept za poremećaje jetre i dodatak prehrani povezan s tradicionalnom kineskom medicinom.
Amylyx se suočio s kritikama zbog cijene lijeka od 158.000 dolara za godišnju zalihu. Prodaja je bila slaba od lansiranja krajem 2022., a neki su pacijenti prestali uzimati lijek nakon samo nekoliko mjeseci.
Dionice Amylyx Pharmaceuticals Inc. sa sjedištem u Cambridgeu, Massachusetts, pale su više od 83% u petak ujutro.
___
Odjel za zdravstvo i znanost Associated Pressa dobiva potporu Grupe za znanstvene i obrazovne medije Medicinskog instituta Howard Hughes. AP je isključivo odgovoran za sav sadržaj.
