WASHINGTON — Proizvođač lijeka za Lou Gehrigovu bolest koji je nedavno podbacio u velikoj studiji rekao je u četvrtak da će povući lijek s tržišta, priznajući da nije pomogao pacijentima sa smrtonosnim neurološkim stanjem.
Amylyx Pharmaceuticals objavio je da će dobrovoljno zaustaviti prodaju i marketing lijeka u SAD-u i Kanadi, gdje novi pacijenti više neće moći dobiti recept.
“Iako je ovo težak trenutak za zajednicu ALS-a, ovim smo putem napredovali u partnerstvu s dionicima na koje će to utjecati i u skladu s našom čvrstom predanošću ljudima koji žive s ALS-om”, rekli su suosnivači tvrtke u izjavi. Pacijenti koji već uzimaju terapiju, a žele nastaviti moći će se upisati u program za besplatno primanje.
Uprava za hranu i lijekove odobrila je lijek o kojem se mnogo raspravlja, Relyvrio, u rujnu 2022., nakon višegodišnje kampanje zagovaranja pacijenata s amiotrofičnom lateralnom sklerozom ili ALS-om.
Neuspjeh lijeka gorko je razočaranje za pacijente i zagovornike, koji su vršili pritisak na FDA i druge savezne agencije da financiraju i odobre više eksperimentalnih terapija za smrtonosnu bolest koja uzrokuje gubitak mišića.
Povlačenje lijeka Relyvrio ostavlja samo tri lijeka protiv ALS-a dostupnima američkim pacijentima, od kojih se pokazalo da samo jedan produljuje preživljenje za nekoliko mjeseci.
Amylyx sa sjedištem u Cambridgeu u Massachusettsu također je u četvrtak priopćio da će otpustiti 70% od svojih više od 350 zaposlenika kao dio velikog napora restrukturiranja. Čelnici tvrtke rekli su da planiraju nastaviti proučavati Relyvrio i još jedan eksperimentalni lijek za nekoliko rijetkih bolesti, uključujući Wolframov sindrom, koji uzrokuje dijabetes i sljepoću kod djece.
Dionice kompanije porasle su više od 7,5% u trgovanju u četvrtak ujutro.
Amylyx je prošli mjesec rekao da razmatra povlačenje lijeka nakon što kliničko ispitivanje na 600 pacijenata nije pokazalo nikakva poboljšanja u preživljavanju ili drugim zdravstvenim mjerama, poput snage mišića ili sposobnosti hodanja.
Dobrovoljna akcija tvrtke rješava ono što je moglo biti velika dilema za FDA. Agencijska regulatorna tijela ne bi imala jasan put za brzo izbacivanje lijeka s tržišta da ga je tvrtka odbila ukloniti. To je zato što je FDA dala potpuno odobrenje lijeku, unatoč preliminarnoj prirodi tvrtkinih podataka o učinkovitosti.
Odobrenje iz 2022. uglavnom se temeljilo na rezultatima jedne male studije u srednjoj fazi koju su kritizirali neki interni znanstvenici agencije. Agencija obično zahtijeva dvije velike studije u kasnoj fazi koje pokazuju jasnu korist prije davanja odobrenja. Ali u to su vrijeme dužnosnici FDA-e objasnili da je “regulatorna fleksibilnost” prikladna kada se revidira Relyvrio, “s obzirom na ozbiljnu i po život opasnu prirodu ALS-a i značajnu nezadovoljenu potrebu.”
Lijek je dio niza lijekova za smrtonosne, degenerativne bolesti koji su posljednjih godina dobili odobrenje FDA unatoč upitnim dokazima da djeluju.
ALS postupno uništava živčane stanice i veze potrebne za hodanje, govor, govor i disanje. Većina pacijenata umire unutar tri do pet godina od dijagnoze.
Relyvrio je prašak koji kombinira dva starija lijeka: lijek na recept za poremećaje jetre i dodatak prehrani povezan s tradicionalnom kineskom medicinom.
Amylyx se suočio s kritikama zbog cijene lijeka od 158.000 dolara za godišnju zalihu. Prodaja je bila razočaravajuća, neki su pacijenti prestali uzimati lijek nakon samo nekoliko mjeseci.
___
Odjel za zdravstvo i znanost Associated Pressa dobiva potporu Grupe za znanstvene i obrazovne medije Medicinskog instituta Howard Hughes. AP je isključivo odgovoran za sav sadržaj.
