Toliko je učinkovit lijek za cističnu fibrozu (CF) tvrtke Vertex Pharmaceuticals, Trikafta, da studije predviđaju da bi nekim mladim pacijentima mogao produžiti živote do 45 godina. Kao takav, nije jeftin: u SAD-u košta 300.000 dolara po pacijentu godišnje. Ali s obzirom na transformativnu prirodu liječenja bolesti s lošom prognozom, visoka kataloška cijena nije spriječila prodaju farmaceutske grupe.
I sada, isti tim znanstvenika iz Vertexovog laboratorija u San Diegu ima drugi desetljećima dug istraživački projekt koji bi mogao otključati još jedno potencijalno veliko tržište: neopioidne lijekove protiv bolova.
Ako pacijenti žive duže, “to je dobro za posao”, kaže David Altshuler, Vertexov glavni znanstveni direktor. Broj ljudi koji žive s CF-om u cijelom svijetu sada iznosi 105 000, u odnosu na 70 000 u 2012., prema procjenama američke neprofitne Zaklade za cističnu fibrozu — porast koji stručnjaci pripisuju i Vertexovim lijekovima i poboljšanoj dijagnostici.
“Ako uzmete bolest opasnu po život koja skraćuje život i imate transformativni lijek, ne samo da imate kratkoročnu korist, već ljudi žive dugo i to je pozitivna stvar za sve”, dodaje Altshuler. Ovi pozitivni učinci vidljivi su u prihodima Vertexa, koji su se više nego udvostručili između 2019. i 2022., s 4,2 milijarde USD na 8,9 milijardi USD, razdoblje koje pokriva 500 najbrže rastućih kompanija u Americi. Prihodi su zatim ponovno porasli, na 9,9 milijardi dolara, 2023.
Od lansiranja 2019., Trikafta je ostvarila 26 milijardi dolara prihoda, a očekuje se da će sljedeće godine dosegnuti godišnju prodaju od 10 milijardi dolara. Biotehnologija sa sjedištem u Bostonu također je spremna ove godine zatražiti regulatorno odobrenje za svoj peti CF tretman, poznat kao vanza triple, za koji se također predviđa da će generirati gotovo 10 milijardi dolara godišnje prodaje, prema investicijskoj banci William Blair.
Vertex će “vjerojatno biti jedna od najbrže rastućih vrhunskih linija izvan proizvođača lijekova za mršavljenje [Eli] Lilly i Novo [Nordisk]”, predviđa Debjit Chattopadhyay, zdravstveni analitičar u tvrtki Guggenheim Securities. “Stavio bih Vertex među svoja tri najbolja farmaceutska proizvoda [to invest in].” Ove je godine Vertexova tržišna kapitalizacija po prvi put premašila 100 milijardi dolara.
Daniel Lyons, upravitelj portfelja u Janusu Hendersonu, 25 najvećih dioničara Vertexa, kaže da se biotehnologija ne suočava s “nikakvim stvarnim konkurentskim prijetnjama” svojoj dominaciji u CF-u, s produženjem patenta do najmanje 2039. godine.
“To tvrtki daje nevjerojatno profitabilnu osnovnu djelatnost i oni su u biti reinvestirali značajnu količinu te dobiti u svoj razvoj.”
Altshuler kaže da je Vertex naučio važnost kontinuiranog ulaganja u istraživanje iz problematičnog uvođenja svog liječenja hepatitisa C, Incivek. Nakon što je postao najbrži lijek ikada koji je dosegao godišnju prodaju od milijardu dolara, brzo ga je istisnuo superiorni tretman konkurentskog Gileada. “Nikada nije slučaj da su prvi ili drugi lijek najbolji – ali većina kompanija misli da ih nitko neće zadržati pa prestaju”, kaže on. “Naučili smo iz toga: nikad ne pretpostavljaj da ćeš pobijediti; nastavite graditi sve bolju i bolju medicinu.”
Međutim, Vertex se našao na meti kritika zbog visoke cijene Trikafte, što je značilo da je samo 12 posto pacijenata s CF-om u svijetu propisano liječenje, prema istraživanju objavljenom u Journal of Cystic Fibrosis 2022. godine.
Istraživači su zaključili da su “lijekovi toliko skupi da su u biti nedostupni ako ih ne nadoknadi vlada ili tijela zdravstvenog sustava”. Altshuler kaže da je “velikoj većini” pacijenata s CF-om diljem svijeta koji ispunjavaju kriterije za propisivanje Trikafte propisan lijek.
Izazov za Vertex je može li reproducirati svoj uspjeh kod CF-a kod drugih bolesti. Tvrtka je prošle godine dobila regulatorno odobrenje za prvi tretman koji se temelji na uređivanju gena Crispr, koji cilja na bolest srpastih stanica i beta talasemiju. Također je ovaj mjesec platio 4,9 milijardi dolara za tvrtku Alpine Immune Sciences, koja razvija lijek za autoimunu bolest bubrega.
Ali to je nova generacija lijekova protiv bolova koji ne izazivaju ovisnost za koje analitičari kažu da su lijekovi koji najviše obećavaju u Vertexovoj pripremi.
Vertex se nada da će ove godine dobiti odobrenje američke Agencije za hranu i lijekove za neopioidni lijek protiv bolova, poznat kao VX-548, nakon što je klinička studija u kasnoj fazi pokazala da smanjuje bol s daleko nižom učestalošću nuspojava kao što su mučnina i povraćanje — i bez opasnosti od ovisnosti.
“Svake godine stavljamo slojeve na dokaze da ćemo otvoriti još jednu bolest”, kaže Stuart Arbuckle, Vertexov glavni operativni direktor. Kaže da Vertexov proračun za istraživanje i razvoj od 4,8 milijardi dolara nije usmjeren na maksimiziranje “udaraca na gol”; umjesto toga fokusiran je na “određeni broj” bolesti za koje Vertex ima “super-visoko uvjerenje da će djelovati”.
Predviđa se da će Vertexov lijek za akutnu bol ostvariti godišnju prodaju od 2,3 milijarde dolara do 2030., prema konsenzusnim prognozama analitičara, ali puno veća prilika je odobreni neopioidni lijek protiv bolova koji može poslužiti kao alternativa opioidima na recept koji su doveli do smrti stotina tisuća Amerikanaca.
“Wall Street je posvuda oko toga kako se nositi s kroničnom boli, zbog prljavštine i zato što su ljudi postali raspoloženi prema lansiranjima protiv bolova, a lansiranja protiv bolova su propala”, kaže osoba u biotehnološkom fondu s udjelom u Vertexu. .
Kako bi nadvladao konkurenciju jeftinih generičkih opioida, Vertex je angažirao prodajnu snagu od nekoliko stotina ljudi – puno veću od svog tima usmjerenog na CF – da rade na lansiranju proizvoda.
Neki analitičari kažu da bi neopioidni lijekovi protiv bolova mogli biti sljedeća vrhunska klasa lijekova, s utjecajem na industriju sličnim lijekovima za mršavljenje. “Bol bi mogla biti analogna drugom GLP-1 scenariju”, kaže Hartaj Singh, biotehnološki analitičar u tvrtki za istraživanje kapitala Oppenheimer – misleći na hormon na koji ciljaju lijekovi za mršavljenje. “Ako možete prijeći s akutne na kroničnu bol, mogli bismo govoriti o potencijalnom prihodu od 10 do 20 milijardi dolara.”
Altshuler se prisjeća kako su stručnjaci odbacili GLP-1. “Ono što su rekli. . . prije deset godina, bilo je da nisu potrebni nikakvi lijekovi za dijabetes i pretilost — svi su generički, ništa stvarno ne djeluje, to se neće dogoditi. To se pokazalo neistinitim. . . Ne mogu obećati, ali meni, [the pain franchise] izgleda kao [CF] u 2012. godini.”
